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Células madre: ¿son una terapia válida para los trastornos del espectro del autismo?

Se plantea una gran esperanza en la terapia con células madre como la alternativa futura de la medicina molecular y regenerativa (Siniscalco D, 2013), especialmente en enfermedades que hasta hoy nos han parecido incurables o con poco alentadores pronósticos.

Recientemente se ha planteado el uso de células madre como tratamiento en los Trastornos del Espectro del Autismo, las propuestas que vemos en el mercado son preocupantes porque en este momento este tipo de tratamiento no es éticamente correcto y no está científicamente validado, no puede proponerse dicha terapia por cuando no sabemos si funciona, no sabemos cómo funciona y tampoco conocemos su perfil de efectos secundarios y de largo plazo.

En el 2012 John Gurdon y Shinya Yamanaka recibieron el Premio Nobel de Fisiología-Medicina por sus descubrimientos en la reprogramación y maduración de células madre; Gurdon sentó las bases de este conocimiento y Yamanaka lo desarrolló llegando hasta las células madre pluripotenciales inducidas que provienen del mismo paciente y evitan el rechazo (al trasplante de células).   El mismo Yamanaka advirtió sobre el uso indiscriminado de células madre ofertado por instituciones sin el debido respaldo científico.

Un estudio con 25 niños con TEA realizado por científicos de la Universidad de Duke (Durham, North Carolina, USA) utilizando células del cordón umbilical del propio paciente indicaron observar mejoría en dos tercios de los niños incluidos en el estudio.  El estudio se apoya en una donación de cuarenta millones de dólares.  La hipótesis que han planteado en relación al uso de células madre en TEA se fundamenta en la posibilidad de alteraciones en la inflamación y conectividad como consecuencia del paso de ciertas células inmunes al cerebro.  Los mismos investigadores advierten sobre no considerar esta intervención como algo universalmente recomendable y que su estudio está en las primeras fases de investigación.   Obviamente el centro en el que realizan el estudio dista mucho de los centros que ya están ofreciendo la terapia de células madre para niños con TEA, no solo en tecnología sino en la evaluación y seguimiento de los pacientes.

Aunque las conclusiones se anotan al final de los escritos, quiero dejarla en esta oportunidad al principio: no podemos recomendar esta terapia para la población con autismo, al menos en este momento.  Aunque se sabe mucho sobre células madre, el conocimiento sobre células madre como terapia para autismo es muy inicial.

¿QUÉ SON LAS CÉLULAS MADRE?

   En nuestro cuerpo tenemos diversidad de células que cumplen con funciones específicas, todas ellas derivaron de células que se formaron desde el momento de la fecundación y a lo largo de la vida embrionaria.  Estas células de las etapas iniciales de la vida (del cigoto al embrión) tienen la gran capacidad de convertirse o dar origen a la gran diversidad de células que componen todo el conjunto de órganos, sistemas y aparatos que forman nuestro cuerpo.

   Cuando una célula madre se divide puede dar origen a otras células madre o a células especializadas.

   Las células madre tienen algunas características generales:

   Las células madre se clasifican en seis tipos generales:

  1. Células mare totipotentes: pueden formar todos los tipos de células
  2. Células madre pluripotentes: pueden formar varios linajes celulares
  3. Células madre pluripotentes inducidas
  4. Células madre germinales
  5. Células madre multipotentes: solo generan células de su misma capa o linaje embrionario
  6. Células madre unipotentes: se diferencia en un solo tipo de célula.

¿CÓMO FUNCIONAN LAS CÉLULAS MADRE EN ALGUNAS CONDICIONES MÉDICAS?

   Fundamentalmente es regeneración de células dañadas a lo que se suma modulación neuroinmune y producción de factores tróficos y de crecimiento.  Todos son elementos de lo que llamamos medicina regenerativa.

   No están exentas de riesgos:

  • Pueden tener degeneración maligna y formar ciertos tipos de cáncer
  • Rechazo del trasplante, enfermedad injerto contra huésped aguda o crónica
  • Infección
  • Hemorragia
  • Neumonitis intersticial
  • Cataratas, pérdida de la visión
  • Alteraciones de la fertilidad
  • Caer en falsas promesas de embaucadores

La seguridad en el uso de terapia con células madre solamente se ha establecido plenamente para la reconstitución de tejido hematopoiético (sangre), aunque las células madre autólogas presentan menos preocupación por su seguridad que las alogénicas, no podemos decir que su uso esté libre de efectos secundarios (Marks P, 2017)



ESTADO DE LAS INVESTIGACIONES CON CÉLULAS MADRE EN TRASTORNOS DEL ESPECTRO DEL AUTISMO

Cómo funcionan las células madre en los Trastornos del Espectro del Autismo es algo que no se sabe.  No solamente se plantea su funcionamiento desde la perspectiva de regeneración celular, principalmente en el hipotético daño por hipoxia (Ichim T, 2007), sino también en un efecto parácrino (producción de factores tróficos y de crecimiento) e inmunomodulatorio.  En diversos estudios se ha señalado la alta prevalencia de fenómenos autoinmunes en personas con TEA y en sus familias, desde esa perspectiva las células madre serían una terapia para esa disregulación.

   Hay preguntas que no tienen respuesta concreta en este momento:

  • Dosis exacta de células madre requerida
  • Tiempo de administración y sitio de la inyección de las mismas
  • Efectos adversos
  • Seguridad en largo plazo (Siniscalco D, 2012)

¿PUEDE RECOMENDARSE LA TERAPIA DE CÉLULAS MADRE EN EL TRATAMIENTO DE PERSONAS CON TRASTORNOS DEL ESPECTRO DEL AUTISMO?

No puede recomendarse en este momento.  Es una pena que veamos publicidad de centros que lo proponen a los padres como una terapia segura y efectiva.  El deseo de los padres por ver la mejoría de sus hijos alimenta las ambiciones de algunos comerciantes del dolor y de las falsas esperanzas.

Para que algo sea recomendado como una terapia médica fundamentada científicamente, deben cumplirse algunas fases:

  • Investigación pre-clínica: es básicamente una observación general y la hipótesis que conducirá al desarrollo de una investigación clínica que podrá validar o descartar esa hipótesis planteada. En esta fase no puede recomendarse algo como un tratamiento, apenas está en el principio del proceso de investigarlo.  Se obtienen en esta fase las autorizaciones respectivas para proceder a la investigación, así como el financiamiento que sostendrá dichas investigaciones.
  • Fase I: su objetivo es demostrar que puede usarse el tratamiento de forma segura. Se recopila información sobre dosis (intervalo en la administración), frecuencia, formas de administración, seguridad, etc.   En esta fase se incluyen personas porque el tratamiento que se investiga ya fue probado en animales.  Su duración es variable e incluyen pocos sujetos.
  • Fase II: se obtiene más información sobre su seguridad y funcionamiento. Duran un par de años o poco más.  El número de sujetos participantes es mayor y puede sobrepasar los 100.  Puede probarse diferentes dosis o comparar con otros tratamientos.  Se necesita probar que el tratamiento funciona similar o en mejor forma que el tratamiento estándar.
  • Fase III: El número de sujetos incluidos es de 300 o más. Se compara con otros tratamientos para ver si es mejor en su funcionamiento y perfil de efectos secundarios.  Son aleatorios, es decir los sujetos son incluidos en grupos al azar.  Incluyen sujetos de diferentes edades, sexos, grupos étnicos, etc.
  • Fase IV: estos estudios se realizan cuando el tratamiento ya está disponible para su uso y comercializado. Es una forma de monitorizar en el largo plazo y verificar que el tratamiento propuesto es seguro, efectivo en sus indicaciones o que tiene nuevas indicaciones no probadas en las fases iniciales, etc.

Es hasta después de la fase III cuando un tratamiento está disponible a la población para su uso en las indicaciones en las que fue probado.  Claro, muchas veces se usan tratamientos fuera de su indicación (off label) o fuera de la indicación autorizada.  Es algo que se hace con relativa frecuencia, pero siempre en una valoración riesgo-beneficio, el riesgo se asume por el beneficio que se espera.  Usualmente esto ocurre en situaciones extremas.

En este momento los estudios con células madre en los Trastornos del Espectro del Autismo son muy pocos, no concluyentes y de Fase I, es decir NO DEBEN RECOMENDARSE COMO OPCIÓN DE TRATAMIENTO, al menos si se procede ética y científicamente (las dos cosas tienen que ir de la mano, cuando se separan pueden ocurrir graves daños a la humanidad).

BIBLIOGRAFÍA

Cómo citar este artículo: Carlos E. Orellana Ayala, "Células madre y autismo: Una intervención peligrosa a día de hoy", en Autismo Diario, 14 noviembre, 2017, https://autismodiario.org/2017/11/14/celulas-madre-autismo-una-intervencion-peligrosa-dia-hoy/.

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2 Respuestas

  1. Carlos E. Orellana Ayala
    Carlos E. Orellana Ayala

    Muchas gracias Mónica por detenerse a leer el artículo y por escribir el comentario, es muy valioso el tiempo que dedicó a ello. Yo también siento discrepar con usted y ahora le expongo los motivos:

    Hablemos cuando ya estemos en Fase IV, si es necesario en ese momento me retractaré y no tengo ningún problema en hacerlo, no será la primera vez.
    Yo no puedo proponer a las personas que utilicen un tratamiento que tiene estudios que apenas inician la fase II. Veo que usted sabe del tema y comprenderá que no es éticamente correcto ofrecer al público general un tratamiento como probado si ni siquiera se tienen aún conclusiones de los estudios de esa segunda fase. Aún queda mucho trecho por caminar Mónica. De acá a terminar la fase III y ponerlo a disposición como un tratamiento con indicaciones bien especificadas, resultados seguros y como opción de tratamiento, hace falta mucho. Pero también comprenderá que muchos tratamientos han sido retirados en fase IV, cuando ya están en uso por la población general.
    En el momento actual yo no recomendaría a ninguna persona aceptar estos tratamiento como los están ofreciendo ya diversas instituciones. Esto se hace hasta la fase IV, como usted bien sabe.
    Hasta el momento lo único que disponemos de Kurtzberg y colaboradores son los resultados del estudio de Fase I. Muy prematuro para ofrecerlo como tratamiento y ellos mismos terminan su artículo de Stem Cells Journal de mayo del 2017 con lo siguiente: “and thus are suitable for use in future clinical trials to test the efficacy of cord blood therapy for the treatment of young children with ASD.” En ningún momento dicen que lo ofrezcan ya como alternativa terapéutica. Espero que esto ocurra en algún día, pero este no es el momento. Y si los pesos pesados, como usted le llama, no lo hacen, ¿por qué voy a confiar en un centro sin tecnología suficiente y con sentido claramente comercial, que aplique un tratamiento como este a mi hija con TEA?
    Yo no lo permitiría por ahora. En el futuro, ya veremos.

    Saludos a usted y nuevamente gracias, de verdad. Bendiciones.-

  2. Mónica Cuenca Ponce

    Estimado Dr Orellana;
    No se si sabrá que la Dr Kurtzberg ya ha lanzado el estudio en FASE II para los trastornos del Espectro autista no solo con trasplante de propio cordón sino de donante (Compasioner Program Treatment of Autism).

    Aunque he de decirle que no solo la Dr Kutrzberg está haciendo avances importantes en este campo; la dr Mancías en la Universidad de Monterrey lleva desde el año 98 trabajando con tratamientos celulares autológicos (con estimulación previa para la generación de SC en la propia médula) para parálisis cerebral y desde hace 10 años en trastornos del espectro autista. Le invito a revisar su basta bibliografía.

    Los investigadores en Células Madre señalan a estas dos investigadoras como los pesos pesados en la investigación y tratamiento con células madre; aunque yo no me olvidaría del Dr Riordan.

    Hoy por hoy ya sabemos que es un tratamiento seguro, siento discrepar con usted en este punto; no lo digo yo lo dicen reputados hematólogos e inmunólogos de mi país que llevan ya unos años trabajando e investigando con células madre (en animales obviamente). Y yo si que creo que es una opción muy muy atractiva para todos aquellos casos que no avanzan con ninguna terapia de estimulación.

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